白血病药物格列卫可治疗神经纤维瘤

这些看似难以攻克的肿瘤，其实一直在默默侵袭着患者的生活。它们生长缓慢，对传统的放射治疗或癌症化疗药物几乎无动于衷，又因其靠近重要器官，使得手术治疗变得棘手。来自印第安那大学医学院的临床研究人员带来了一线生机。他们报告了一种名为甲磺酸伊马替尼的药物（商品名为格列卫Gleevec）能够有效缓解儿童常患的丛状神经纤维瘤的病情。这种肿瘤是由NF1基因突变引起的，一种罕见的神经纤维瘤病。

这一发现源自一项小型研究，但结果却极为重要，特别是对于这一疾病的患者来说，他们的治疗选择一直极为有限。研究人员在实验室测试中，发现了Gleevec对神经纤维瘤病具有显著的治疗效果。每3000个新生儿童就有1个可能受到这种疾病的影响，其发病率高于许多其他遗传性疾病。

这些肿瘤的症状各异，可能涉及神经的各个方面，从轻微到严重不一。在新研究中，23名患者接受了至少为期6个月的药物治疗，其中6名患者的一个或多个丛状神经纤维瘤体积减小，症状改善者更是达到了30%。尽管Gleevec已被广泛用于慢性髓样白血病的治疗，并且其副作用在大多数情况下并不严重，但在这次的研究中，仍有部分患者因为服药问题或副作用而退出。尽管如此，研究人员依然对Gleevec充满了希望。他们认为，即便是相对较小程度地减小肿瘤体积，也能显著改善患者的症状，比如改善呼吸、恢复膀胱控制等。

在早前的实验室研究中，研究人员发现Gleevec靶向慢性髓样的细胞信号机制也在NF1肿瘤形成中起重要作用。他们在《细胞》杂志上的报告以及一个关于治疗一名患有致命性肿瘤的3岁女孩的案例更是增强了人们对Gleevec的信心。在治疗仅三个月内，该女孩的肿瘤就缩小了一半。研究人员指出，他们在这次研究中采用的是从前确立的Gleevec最大耐受剂量，以确保观察到针对所有NF1肿瘤的全部药物活性。后续的研究可能会调整剂量以获得更好的治疗效果。这一发现为这些难以治疗的肿瘤患者带来了新的希望，也为我们对神经纤维瘤病的更深入研究和治疗开辟了新的道路。