新基因编辑系统-抗艾滋病征途上的新曙光

基因编辑技术的热度依旧不退。关于韩春雨教授的争议，以及专利归属的，都无法改变这一技术迅猛发展的现实。近期，《细胞通讯》杂志刊登的一篇科学论文，再次为基因编辑技术的发展注入新的活力。研究人员发现了一种新的基因编辑系统，能够帮助人类免疫细胞对抗艾滋病病毒（HIV）的感染，这一成果在人类对抗艾滋病的征途中具有重大意义。

这项成果来自于美国加州大学旧金山分校及其附属格莱斯顿研究所的研究团队。他们运用CRISPR/Cas9技术，构建了一个高通量的细胞编辑平台，能够测试不同的基因变异对免疫细胞对抗HIV的影响。这无疑为艾滋病的治疗研究开辟了新的道路。

艾滋病的研究，一直备受关注。尽管抗逆转录病物在治疗和控制HIV方面取得了显著的成效，但仍无法完全治愈艾滋病，每年仍有数百万人感染HIV。一旦HIV侵入患者的免疫系统，它们就会隐藏在细胞DNA中，现有的技术手段无法检测或摧毁它们，患者只能依靠药物维持生命。令人振奋的是，有些人的免疫细胞似乎对HIV具有天然的抗性。这为科学家们带来了希望，他们期待通过基因编辑技术，使HIV感染者的免疫系统具有对抗HIV的能力。

为了寻找具有抗HIV能力的基因变异，科学家们付出了巨大的努力。由于T细胞是人体免疫系统的主要战士，但却十分柔弱，在体外只能存活几周，对T细胞进行基因编辑并非易事。加州大学旧金山分校的研究团队通过预制CRISPR机制，在试管中进行了精确的DNA序列替换，成功地在人类T细胞中进行了基因编辑。

而在这项新研究中，研究人员进一步改良了这项技术，开发了一个与T细胞内基因编辑并行的高通量自动化系统。这个系统能够对健康志愿者T细胞中成千上万的基因进行编辑，然后将这些变异细胞暴露于HIV病毒下，筛选出能够阻断病毒感染的基因变异。由于T细胞的存活时间有限，因此系统的关键在于速度。研究人员必须快速、安全、有效地进行编辑，并将编辑后的细胞迅速植入患者体内。

研究人员利用这一新技术编辑了CXCR4和CCR5这两个基因，这两个基因编码了不同HIV病毒株用于侵入和感染免疫细胞的受体分子。实验表明，使这两个基因中的任何一个失效，都可以成功阻止HIV感染人类T细胞。更进一步的研究显示，同时阻断使HIV侵入和繁殖的基因，可以使免疫系统获得双重抗性。

这项研究的潜力巨大，目前的成果只是冰山一角。为了验证新技术的效能，研究人员已经开发了146种基于CRISPR技术的编辑方案，每个方案都旨在关闭与艾滋病相关的基因。他们发现了一些缺失后会使细胞具有HIV抗性的基因，其中一些基因在之前的研究中已被预测到，而有些则是新发现。

下一步，研究人员计划利用新平台找出更多的HIV病毒弱点，以开发新的细胞疗法或靶向药物。他们希望找到一种方法，通过微小的基因编辑来改变细胞功能，使其产生对HIV的抗性，同时不影响基因表达和细胞功能的发挥。他们还希望这一系统能够更广泛地应用于其他病毒的研究。

对人类免疫细胞进行修饰并立即看到效果，可以说是完成了传染病研究的一大块拼图。基因编辑技术的潜力巨大，而目前所发现的仅仅是冰山一角，随着研究的深入，未来必将带来更多的惊喜和突破。